10 июня, 20:45 — Американский разработчик Life Biosciences объявил о запуске клинических испытаний препарата ER-100, нацеленного на омоложение зрительной системы. В центре внимания — ганглиозные клетки сетчатки, которые служат связующим звеном между мозгом и глазами. Особенность этих клеток в том, что они не способны к самостоятельному восстановлению, а их гибель из-за таких патологий, как глаукома, ведет к необратимой слепоте.
Как работает ER-100
Механизм действия ER-100 основан на применении безопасного вируса, который доставляет в клетки генетические инструкции. Их активация запускается только при приеме конкретного антибиотика. Эти инструкции кодируют три белка, задача которых — вернуть клеткам свойства, характерные для молодого организма. Управление процессом осуществляется через генетический переключатель: как только пациент прекращает пить антибиотик, активность генов останавливается. Важный нюанс: терапия не затрагивает врожденный геном человека, а лишь корректирует химические метки на ДНК.
На первом этапе в исследовании примут участие 12 человек с диагнозом «открытоугольная глаукома». Позднее к ним могут присоединиться еще до шести пациентов с повреждением зрительного нерва. За всеми участниками будут наблюдать не менее пяти лет. Ранее эксперименты на животных показали, что ER-104 способен восстанавливать клеточные функции. Впрочем, любое вмешательство в экспрессию генов сопряжено с риском онкологических заболеваний.
«Наши работы доказывают, что старение во многом связано с утратой эпигенетической информации, а не с необратимыми поломками, — пояснил Дэвид Синклер, генетик из Гарварда и сооснователь Life Biosciences. — Данное клиническое испытание — первый шанс проверить, способно ли восстановление такой информации облегчить течение болезней у человека».
В то же время Пол Кнопфлер, специалист по стволовым клеткам из Калифорнийского университета в Дэвисе, призвал к сдержанности: «Нужно смотреть на вещи трезво. Слишком много факторов может пойти не по плану».
Разработка ER-100 привлекает пристальное внимание научного сообщества, поскольку может ознаменовать прорыв в терапии глазных заболеваний. Однако вопросы безопасности и эффективности пока остаются открытыми. Для российских пациентов, страдающих глаукомой, эта новость особенно актуальна: заболевание является одной из главных причин необратимой потери зрения в стране, и любые инновации в этой области вызывают большой интерес.
Хотя ER-100 выглядит многообещающе, пятилетний срок наблюдения подчеркивает, насколько осторожно нужно подходить к оценке новых методов. Риски, связанные с изменением генной активности, напоминают, что подобные технологии требуют тщательной проверки перед тем, как попасть в широкую практику.