Новое средство может стабилизировать мутированные формы рецептора, ведущие к заболеваниям
Международная команда исследователей обнаружила, что одно уже одобренное средство может стабилизировать почти все мутированные формы человеческого белка, независимо от того, где именно произошла мутация. Это открытие касается рецептора вазопрессина V2 (V2R), который необходим для нормального функционирования почек. Нарушения в его структуре приводят к редкому заболеванию – нефрогенному несахарному диабету, при котором человек страдает от сильной жажды и выделяет литры разбавленной мочи. Об этом пишет 'Главком'.
Исследование, опубликованное в журнале Nature Structural & Molecular Biology, демонстрирует новый подход к лечению. Ученые создали в лаборатории семь тысяч вариантов рецептора, включая все возможные мутации, и проверили, как на них действует средство толваптан. Это средство уже применяется для лечения других заболеваний почек.
Результат был впечатляющим: препарат восстановил нормальный уровень рецептора у 87% дестабилизированных мутаций. Он также был эффективным в отношении 60 из 69 реально зарегистрированных мутаций у пациентов.
По словам доктора Тейлора Мигелла, ведущего автора статьи, мутации создают 'пробку', через которую рецептор не может добраться до поверхности клетки. Толваптан же удерживает его в стабильной форме достаточно долго, чтобы белок прошел систему контроля качества.
Альтернативные исследования в области неврологии
Ранее ученые из Стэндфордской школы медицины выяснили, что чрезмерная активность в таламическом ядре – участке мозга, который фильтрует сенсорную информацию, может вызывать аутизм. Подавление этой активности позволило уменьшить симптомы аутизма у мышей.
Ранее президент США Дональд Трамп призвал беременных женщин прекратить прием обезболивающего средства 'Тайленол', которое содержит парацетамол. По мнению американского лидера, это якобы приводит к возникновению аутизма у их детей.
Исследование показало, что новое средство может быть эффективным в лечении нефрогенного несахарного диабета, вызванного мутациями рецептора V2R. Это открытие открывает новые возможности для пациентов и позволяет рассматривать ранее неразрешимые проблемы в области заболеваний почек с другой стороны.