Уникальная генная терапия станет доступной для пациентов в Англии

В мире впервые терапия с использованием революционной технологии генетического редактирования CRISPR станет доступной для пациентов. Благодаря соглашению между Vertex Pharmaceuticals Inc. и Национальной службой здравоохранения Англии (NHS), пациенты с тяжёлой формой бета-талассемии получат шанс на лечение с помощью одноразовой инфузии Casgevy. Об этом сообщает Bloomberg.

Эта инновационная терапия позволяет вносить точные изменения в ДНК пациентов, что потенциально может освободить их от необходимости постоянных переливаний крови. Более 460 пациентов в Англии могут стать кандидатами на это лечение.

Casgevy будет доступен через Фонд инновационных лекарств, что обеспечит скидку на стоимость препарата, которая обычно составляет 2,1 млн долларов. Хотя исследования показали положительные результаты, долгосрочный эффект терапии ещё требует дальнейшего изучения.

Фармацевтические компании, в частности AstraZeneca Plc, выражают обеспокоенность по поводу системы оценки стоимости лекарств в Великобритании. Они предупреждают, что если не произойдут изменения, это может привести к ограничению доступа пациентов к новым лекарствам и оттоку инвестиций из страны.

Этот шаг является значительным прорывом в лечении генетических заболеваний и открывает новые возможности для пациентов, которые ранее не имели эффективных методов лечения.

Ранее сообщалось, что все медицинские учреждения, которые заключили договор с Национальной службой здравоохранения (НСЗУ), предоставляют медицинские услуги бесплатно. 

Читайте также: Пьёт, курит и набирает вес: разведка рассказала о здоровье Ким Чен Ина