Унікальна генна терапія стане доступною для пацієнтів в Англії

Український Національний служба охорони здоров'я Англії уклала угоду з компанією Vertex Pharmaceuticals Inc., щоб зробити нову терапію з генетичним редагуванням доступною для пацієнтів. Ця технологія, відома як CRISPR, може бути використана для лікування пацієнтів з тяжкою формою бета-таласемії. Згідно з угодою, пацієнти зможуть отримати лікування за допомогою інфузії Casgevy, яка внесе точні зміни в їх ДНК і звільнить їх від необхідності постійних переливань крові. Це може дати надію для понад 460 пацієнтів в Англії.

Зазвичай вартість препарату становить 2,1 млн доларів, але зараз він буде доступний за зниженою ціною через Фонд інноваційних ліків. Важливо зазначити, що хоча дослідження показали позитивні результати, ефект терапії на довгий термін ще потребує подальшого вивчення.

AstraZeneca Plc та інші фармацевтичні компанії висловлюють занепокоєння щодо системи оцінки вартості ліків у Великій Британії. Вони стурбовані, що це може обмежити доступ пацієнтів до нових ліків і зменшити інвестиції в країну.

Це велике досягнення в лікуванні генетичних захворювань і відкриває нові можливості для пацієнтів, які не мали ефективних методів лікування раніше.