Генна терапія частково відновила зір пацієнтам із пігментним ретинітом, дослідження The New England Journal of Medicine

Перспективна розробка генетичної терапії

Як повідомляє НВ — Техно: 14 жовтня повідомлено про експериментальний метод генетичної терапії, який частково відновлює зір у пацієнтів із тяжким спадковим захворюванням сітківки - пігментним ретинітом. Цей метод базується на введенні модифікованого вірусу, який доставляє ген світлочутливого білка ChrimsonR до гангліозних клітин сітківки. Активація білка відбувається за допомогою спеціальних окулярів, що містять камеру та процесор.

Дослідження провели під керівництвом Хосе-Алена Сахеля з Університету Піттсбурга та Ботонда Роски з Інституту молекулярної та клінічної офтальмології в Базелі. У експерименті взяли участь 10 пацієнтів, які страждали від значної втрати зору на обох очах. Пігментний ретиніт, спричинений мутаціями в понад 100 генах, характеризується поступовим руйнуванням фоторецепторів сітківки, втратою нічного і периферійного зору, а в подальшому - й повною сліпотою.

Результати дослідження

Результати дослідження, опубліковані в журналі The New England Journal of Medicine, засвідчили значні покращення. У 7 з 10 пацієнтів світлочутливість сітківки підвищилася в 2−62 рази, а 4 пацієнти почали краще розрізняти контури предметів. Записи нейронної активності головного мозку підтвердили надходження зорових сигналів до кори, що є важливим показником успіху методу.

Що стосується безпеки нової методики, побічні ефекти були легкими та помірними, зокрема запальні процеси в оці, які були успішно усунені. Загальний профіль безпеки методики оцінили як високий, що дає підстави для подальшої роботи над удосконаленням технології.

Цей метод генетичної терапії відкриває нові можливості для пацієнтів із тяжкими формами пігментного ретиніту та може стати основою для подальших досліджень у галузі офтальмології.

Розробка генетичної терапії, яка частково відновлює зір, є важливим кроком у лікуванні спадкових захворювань сітківки. Це дослідження може стимулювати подальші інновації в офтальмології та відкрити нові горизонти для лікування інших форм сліпоти. Успішні результати експерименту свідчать про потенціал генетичних технологій у медичній практиці, що може змінити життя багатьох пацієнтів, які страждають від подібних захворювань.

Цей успішний досвід генетичної терапії у пацієнтів з пігментним ретинітом відкриває нові горизонти для лікування спадкових захворювань очей. Подібно до того, як метод зупинки спадкової сліпоти у собак продемонстрував потенціал відновлення нервових зв’язків сітківки, так і нові розробки можуть стати основою для подальших медичних досягнень у цій сфері.