Генна терапія зупинила спадкову сліпоту у собак, відновивши нервові зв’язки сітківки

Успішне застосування генної терапії для лікування сліпоти у собак

Як повідомляє НВ — Техно: 6 жовтня 2023 року дослідники з Університету штату Мічиган повідомили про успішне застосування одноразової генної терапії, яка зупинила прогресування сліпоти у собак породи уіппет. Це лікування виявилося ефективним для відновлення пошкоджених нервових зв’язків у сітківці, що викликані спадковим порушенням зору, пов'язаним з мутаціями гена CaBP4. Цей ген відповідає за кодування білка, необхідного для хімічної передачі сигналів у сітківці.

Результати дослідження

У ході дослідження тваринам ввели в сітківку нешкідливий вірус з робочою копією гена CaBP4. Після лікування спостерігалося покращення зору собак, особливо в умовах слабкого освітлення. Оброблені ділянки сітківки виявилися менш схильними до деградації, а зовнішній сітчастий шар (OPL) значно розширився. Також було зафіксовано збільшення синаптичних стрічок у світлочутливих клітинах. Ефект лікування зберігався під час спостереження протягом трьох років.

Дослідники виявили ознаки перебудови нервових клітин навіть після значного порушення розвитку сітківки.

“Ми змогли продемонструвати три незалежні структурні зміни, які підтверджують пластичність дорослої сітківки. Не лише додалися нові компоненти, а й були відновлені наявні аномалії,” - зазначив Біллі Беквіт-Коен, один з авторів дослідження.

Однак результати дослідження не дозволяють стверджувати, чи матиме терапія аналогічний ефект у людей.

Цей успіх свідчить про значну пластичність сітківки дорослих тварин та відкриває нові перспективи для лікування спадкових порушень зору. Важливою частиною подальших досліджень стане вивчення можливості використання генної терапії для лікування аналогічних захворювань у людей, що може змінити підходи до терапії сліпоти та інших зорових розладів, пов'язаних із генетичними мутаціями.