Прорыв в лечении наследственной слепоты у собак с помощью генной терапии
6 октября 2023 года учёные из Университета штата Мичиган сообщили об успешном применении единственного курса генной терапии, который смог приостановить развитие слепоты у собак породы уиппет. Методика позволила восстановить повреждённые нервные связи в сетчатке, вызванные наследственным дефектом, связанным с мутацией гена CaBP4. Этот ген отвечает за синтез белка, необходимого для передачи сигналов в сетчатке.
Ключевые итоги эксперимента
В рамках исследования собакам вводили в сетчатку безопасный вирус, несущий рабочую копию гена CaBP4. После процедуры у животных улучшилось зрение, в особенности при слабом освещении. Обработанные участки сетчатки показали меньшую склонность к разрушению, а внешний сетчатый слой (OPL) значительно увеличился в толщине. Также была отмечена активация синаптических структур в светочувствительных клетках. Положительный эффект сохранялся на протяжении трёх лет наблюдений.
Учёные зафиксировали признаки перестройки нервных клеток даже при значительных нарушениях развития сетчатки.
«Мы выявили три уникальных структурных изменения, доказывающих пластичность взрослой сетчатки. Помимо добавления новых элементов, восстановились и ранее отсутствовавшие структуры», — прокомментировал один из авторов исследования Билли Беквит-Коен.Тем не менее, пока нельзя с уверенностью сказать, будет ли терапия так же эффективна у людей.
Этот успех подчёркивает высокую адаптивность сетчатки у взрослых животных и открывает новые возможности для терапии наследственных заболеваний зрения. Для русскоязычных специалистов и пациентов важно понимать, что подобные достижения могут в будущем привести к инновационным методам лечения генетических нарушений зрения у человека, что особенно актуально в условиях распространённости таких заболеваний.