ДНК можна видаляти та розрізати. Схвалено революційний метод лікування захворювань крові

У Великій Британії був затверджений метод лікування на основі генетичних технологій, відомий як "генетичні ножиці" або Casgevy. Цей метод забезпечує зміну та модифікацію ДНК шляхом використання інструменту редагування генів CRISPR, за який у 2020 році Дженніфер Дудна та Еммануель Шарпантьє отримали Нобелівську премію. Про це повідомляє Die Welt.

Процедура передбачає отримання стовбурових клітин з кісткового мозку пацієнта та модифікацію пошкодженого гена в лабораторії, щоб організм міг продукувати функціональний гемоглобін. Змінені клітини потім повертаються пацієнту через внутрішньовенну інфузію. Лікування потребує кількох тижнів перебування в лікарні, але результат може зберегтися на протязі усього життя.

Згідно з даними Британського агентства лікарських засобів, під час клінічних випробувань не було виявлено жодних серйозних проблем з безпекою цього виду лікування. Однак влада продовжує суворо контролювати Casgevy. Цей метод має на меті допомогти пацієнтам, які страждають від серповидноклітинної анемії та β-таласемії, генетичні дефекти в генах гемоглобіну. Ці захворювання поширені серед пацієнтів віком від 12 років і старше і супроводжуються сильним болем, інфекціями та анемією.

У людей з серповидноклітинною анемією генетичні мутації можуть спричинити сильний біль, серйозні інфекції та анемію, яка ускладнює транспортування кисню організмом. У випадку β-таласемії, генетична помилка може призвести до розвитку тяжкої форми анемії. Пацієнтам з цими захворюваннями часто потрібна переливання крові, ін'єкції та ліки на протязі життя.

Згідно з результатами клінічних випробувань, 97% з 28 пацієнтів з серповидноклітинною анемією не мали сильних болей протягом року. Також, 39 з 42 пацієнтів з β-таласемією, які регулярно отримували переливання крові, не потребували цієї процедури протягом щонайменше 12 місяців. Крім того, троє пацієнтів змогли знизити кількість переливань крові на 70%.

Також нагадуємо, що для безкоштовних планових консультацій у вузькопрофільних фахівців, інструментальних обстежень, аналізів та реабілітації пацієнт повинен отримати електронне направлення. Але існують випадки, коли можна безпосередньо звернутися до фахівців без такого направлення, і Національна служба здоров'я сплатить витрати для пацієнта.